“豫兒胃腸，育兒?？怠毕盗兄產(chǎn)1-抗胰蛋白酶缺乏癥研究新進(jìn)展

“豫兒胃腸，育兒?？怠笔青嵵荽髮W(xué)五附院湯有才教授提出的一句口號(hào)，旨在幫助提高我省兒童消化道疾病診治水平，為廣大患兒的身體健康保健護(hù)航。

近日，鄭州大學(xué)五附院湯有才博士應(yīng)美國(guó)圣路易斯大學(xué)Cardinal Glennon兒童醫(yī)學(xué)中心主任、國(guó)際著名兒童胃腸疾病學(xué)專家Jeffrey Teckman教授的邀請(qǐng)，到圣路易斯（Saint Louis）大學(xué)就兒童a1-抗胰蛋白酶缺乏癥的相關(guān)研究、診斷和治療問(wèn)題進(jìn)行學(xué)術(shù)交流。

湯有才博士在美期間，參觀了Jeffrey Teckman教授的實(shí)驗(yàn)室并就a1-抗胰蛋白酶缺乏癥（A1ATD）的最新進(jìn)展進(jìn)行深入討論。α1抗胰蛋白酶缺乏癥是常染色體隱性方式遺傳伴等顯性表達(dá)，可導(dǎo)致新生兒肝炎，嬰幼兒和成人的肝硬化，甚至肝細(xì)胞肝癌（HCC）等，常常需要肝移植治療，嚴(yán)重影響人類的健康水平。該病高發(fā)于北歐白種人，其純合子缺乏（ZZ型）發(fā)生率約1/1500；在美國(guó)白人中約2000-3000個(gè)體中就有1個(gè)是ZZ純合子。不同的亞洲國(guó)家發(fā)病率有一定的差異。

α1-抗胰蛋白酶缺乏癥是公認(rèn)的遺傳性疾病，預(yù)后很差，缺乏有效的治療手段。隨著對(duì)該病研究的深入，新的治療方法如基因療法和干細(xì)胞療法等得到了發(fā)展。然而，前者并不能阻止Z突變蛋白引起的肝臟損傷，后者尚處于臨床研究階段。因此，外源性A1AT蛋白替代療法仍然是目前主要的治療手段。但是，外源性A1AT補(bǔ)充劑不僅稀缺而昂貴，且不能阻止肝臟疾病的進(jìn)展，只有抑制或消除A1AT突變Z蛋白的聚集才能夠緩解或治療A1ATD相關(guān)的肝臟疾病。此次湯有才博士和Jeffrey Teckman教授在前期工作的基礎(chǔ)上，簽署繼續(xù)合作協(xié)議，研究自噬消除A1AT突變Z蛋白積累，改善α1-抗胰蛋白酶缺乏癥的作用，為α1-抗胰蛋白酶缺乏性肝病的臨床研究和治療提供一種新的思路和一種可能的新的更有效的純合子治療方法。

此次湯有才博士赴美交流，是對(duì)2016年9月份Jeffrey Teckman教授來(lái)鄭州大學(xué)五附院進(jìn)行學(xué)術(shù)交流的回訪之行。本次國(guó)際學(xué)術(shù)交流活動(dòng)借助Jeffrey Teckman教授在國(guó)際兒童消化領(lǐng)域的影響，加強(qiáng)了鄭州大學(xué)五附院在兒童消化領(lǐng)域與國(guó)際知名院校的友好合作關(guān)系，建立了與國(guó)際知名院校學(xué)術(shù)交流的平臺(tái)。

預(yù)計(jì)在未來(lái)3至5年內(nèi)，鄭州大學(xué)五附院與圣路易斯大學(xué)持續(xù)在中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性病變、α1-抗胰蛋白酶缺乏以及非酒精性脂肪肝等方面進(jìn)行深度的國(guó)際合作。這種合作可以通過(guò)聯(lián)合申報(bào)科研項(xiàng)目、共建“國(guó)際虛擬學(xué)院”、共同培養(yǎng)碩士、博士研究生及開(kāi)展學(xué)生訪學(xué)等途徑實(shí)現(xiàn)，將極大地提高鄭州大學(xué)五附院在兒科消化道疾病領(lǐng)域的科研水平，為推動(dòng)我省兒童消化性疾病研究的發(fā)展助力。

來(lái)源：科教科

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